Redacción
Biogen ha dado a conocer los resultados detallados de las Partes B y C del estudio fase 2/3 Devote, que evalúa un nuevo régimen de dosis alta de nusinersén, su tratamiento para la atrofia muscular espinal (AME). Los datos, presentados en el congreso de la World Muscle Society (WMS) en Praga, revelan mejoras significativas en la función motora de los pacientes, incluidos aquellos previamente tratados y no tratados con nusinersén. En la Parte B del estudio, los lactantes que recibieron el régimen de dosis alta alcanzaron una mejora notable en la escala CHOP-Intend, con un aumento de 15,1 puntos en comparación con una disminución de 11,1 puntos en el grupo control simulado.
Los lactantes con dosis alta de nusinersén mejoraron 15,1 puntos en la escala CHOP-Intend, frente a una caída de 11,1 en el grupo control
El estudio Devote, en el que participaron 145 pacientes con diferentes tipos de AME, también mostró que el régimen de dosis alta logró una reducción significativa en los niveles plasmáticos de neurofilamento de cadena ligera (NfL), un biomarcador de neurodegeneración. Además, se observó una mejora en la supervivencia de los pacientes y una reducción del riesgo de muerte o necesidad de ventilación permanente en un 29,9% respecto al régimen de 12 mg. Aunque los análisis comparativos entre el régimen de dosis alta y el actual no fueron lo suficientemente amplios para detectar diferencias significativas, los resultados favorecen consistentemente al grupo de dosis alta en la mayoría de las evaluaciones.
En la Parte C del estudio, los pacientes que habían estado recibiendo el régimen aprobado de 12 mg experimentaron mejoras adicionales en la función motora tras la transición al régimen de dosis alta, consolidando el potencial de esta nueva estrategia terapéutica. Además, en todas las partes del estudio, el régimen fue bien tolerado, con un perfil de seguridad similar al de la dosis de 12 mg.
Se observó una mejora en la supervivencia de los pacientes y una reducción del riesgo de muerte o necesidad de ventilación permanente en un 29,9% respecto al régimen de 12 mg
Para la compañía Biogen, los resultados de Devote representan un avance significativo en la búsqueda de tratamientos más eficaces para la atrofia muscular espinal. Además, ofrece nuevas esperanzas a pacientes y médicos en el manejo de esta enfermedad debilitante. Pilar García Lorda, directora médica de Biogen Iberia, destacó el compromiso de la compañía con el avance en el tratamiento de la AME. “En Biogen nos apoyamos en la ciencia y la investigación disruptiva para desarrollar nuevos tratamientos que respondan a las necesidades de los pacientes”, afirmó.
