Redacción
La investigación en enfermedades raras ha avanzado significativamente en los últimos años, y España juega un papel clave en este progreso. Según datos del Registro Español de Estudios Clínicos (REEC), en los últimos cinco años se han puesto en marcha más de 1.050 ensayos clínicos en enfermedades raras. De ellos, el 90% han sido impulsados por la industria farmacéutica. Este esfuerzo investigador ha contribuido a que en 2024, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) aprobara 46 nuevos medicamentos. Además, 15 de los mismos han sido designados como medicamentos huérfanos, es decir, destinados al tratamiento de enfermedades raras. Esto supone que uno de cada tres nuevos fármacos aprobados en Europa está dirigido a este tipo de patologías.
El 90% de los ensayos clínicos han sido impulsados por la industria farmacéutica
La apuesta de España por la investigación clínica ha convertido al país en uno de los destinos preferidos para la realización de ensayos clínicos en Europa. Este posicionamiento se debe a factores como la excelencia de sus centros hospitalarios, la colaboración entre la industria farmacéutica y las administraciones sanitarias, y la alta participación de pacientes en estudios clínicos.
Desde Farmaindustria destacan que España cuenta con una red de hospitales de referencia y profesionales altamente cualificados. Esto facilita la ejecución de estudios en fases tempranas. Además, la agilización de los procedimientos regulatorios ha favorecido que los ensayos clínicos puedan desarrollarse con mayor eficiencia. De esta manera, los pacientes acceder antes a terapias innovadoras.
El papel de la industria farmacéutica en el desarrollo de nuevos tratamientos
El informe de Farmaindustria subraya que la mayor parte de la investigación en enfermedades raras depende de la inversión privada. Las compañías farmacéuticas promueven más del 90% de los ensayos clínicos en este ámbito. Esta cifra refleja su implicación en la búsqueda de soluciones terapéuticas para patologías que, en muchos casos, carecen de tratamientos efectivos.
Gracias a este esfuerzo, los avances en biotecnología, terapias génicas y medicina de precisión han permitido el desarrollo de tratamientos innovadores. Sin embargo, los expertos coinciden en que aún existen retos importantes. Entre ellos destacan la necesidad de mayor inversión pública y una mejor coordinación entre todos los agentes implicados en la investigación clínica.
Más de tres millones de personas conviven con una enfermedad rara en España
En el marco del Día Mundial de las Enfermedades Raras, Farmaindustria se ha sumado a la campaña «pERsonas», que ha impulsado la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder). Esta iniciativa cuenta con el objetivo de dar visibilidad a los más de tres millones de personas que conviven con una enfermedad rara en España.
La federación insiste en que, a pesar de los avances en investigación, muchos pacientes siguen enfrentándose a dificultades en el acceso a diagnósticos y tratamientos adecuados. De ahí la importancia de seguir promoviendo políticas que favorezcan el desarrollo de nuevos medicamentos y garanticen su llegada al sistema sanitario en el menor tiempo posible.
«España ha demostrado que es un referente en ensayos clínicos, pero aún queda camino por recorrer para mejorar el acceso a los tratamientos y reforzar la financiación pública en investigación», señalan desde Feder.
