Redacción
Vertex Pharmaceuticals ha anunciado datos positivos a largo plazo que «demuestran la durabilidad de los beneficios clínicos transformadores y duraderos» para su terapia génica con tecnología Crispr/Cas9: exagamglogene autotemcel (Casgevy), que se dirige a personas con enfermedad de células falciformes (SCD) grave o beta talasemia dependiente de transfusiones (TDT).
Los resultados, que se basan en el análisis de casi 100 pacientes, 45 de enfermedad de células falciformes (ECF) y 55 de beta-talasemia dependientes de transfusión (TDT), han sido presentados en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología (EHA). Se trata del seguimiento bajo terapia más largo hasta la fecha, extendiéndose a más de 5,5 años en pacientes con ECF y a 6 en los pacientes con TDT, con una media de 39,4 meses y 43,5 meses, respectivamente.
«Tanto la ECF como la TDT son anemias genéticas, debilitantes, progresivas y que acortan la vida. Estos datos a largo plazo confirman que esta terapia de edición génica puede ofrecer beneficios clínicos significativos y duraderos a los pacientes que viven con enfermedad de células falciformes o beta-talasemia dependiente de transfusiones. Son resultados muy esperanzadores para los afectados, dado que es el único tratamiento aprobado en Europa que aporta curación funcional de la enfermedad, además del trasplante alogénico», explica la Dra. Elena Cela, jefa de Sección de Oncología y Hematología Pediátricas en el Hospital Gregorio Marañón de Madrid y coordinadora del grupo de Eritropatología de la Sociedad Española de Hemato-oncología pediátrica (Sehop).
Dra. Elena Cela: «Son resultados muy esperanzadores para los afectados, dado que es el único tratamiento aprobado en Europa que aporta curación funcional de la enfermedad, además del trasplante alogénico»
El estudio muestra que el 95,6% de los pacientes con ECF, y que tuvieron al menos 16 meses de seguimiento, no experimentaron crisis vaso oclusivas (CVO) durante al menos un año. Por su parte, el 98,2% de los pacientes con TDT con al menos 16 meses de seguimiento lograron estar libres de transfusiones durante al menos 12 meses consecutivos. La duración media de la independencia transfusional fue de 40,5 meses.
La terapia de eliminación de hierro se ha interrumpido durante más de seis meses en el 69,6% pacientes tratados después de la infusión con esta terapia, con una mejoría sostenida en el contenido de ferritina y hierro hepático. Esto sugiere que tendría el potencial de corregir la eritropoyesis ineficaz. Los pacientes continúan demostrando niveles estables de hemoglobina fetal (HbF) y edición alélica. El perfil de seguridad de la terapia sigue siendo generalmente consistente con el condicionamiento mielosupresor con busulfano y el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas.
