Gema Maldonado Cantero
Es una enfermedad neurodegenerativa, rara y con un desenlace fatal para la que no hay un tratamiento curativo, pero España contará en la prestación farmacéutica con uno de los poquísimos tratamientos disponibles para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIMP) que ha celebrado el Ministerio de Sanidad este miércoles, ha dado su visto bueno a financiar givinostat, el medicamento huérfano que ha demostrado su capacidad para ralentizar la progresión de la DMD y preservar la función muscular. Junto a este fármaco, la CIMP ha aprobado otros cinco y una nueva indicación de un medicamento adicional.
Este nuevo inhibidor de las histonas deacetilasas (HDACs) está indicado en niños con capacidad ambulante a partir de 6 años y con tratamiento basado en corticoesteroides. El medicamento, comercializado como Duvyzat por la compañía Italfarmaco, cuenta con la aprobación condicionada de la Comisión Europea desde el pasado mes de junio y su administración es por vía oral. Cuatro meses después, ha recibido el visto bueno para su precio-reembolso en España. Tras su aprobación europea, la Federación Española de Enfermedades Neuromusculares (Federación ASEM) calificó de «hito» en la lucha contra la distrofia muscular la llegada del medicamento al mercado.
Givinostat ha demostrado en ensayos clínicos que puede ralentizar la progresión de la Distrofia muscula de Duchenne y preservar la función muscular
La Comisión también ha dado su visto bueno a la financiación de amivantamab y lazertinib, una combinación de medicamentos para el tratamiento de adultos con cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) avanzado con deleciones del exón 19 del EGFR o mutaciones de sustitución L858R en el exón 21. La combinación de amivantamab, comercializado como Rybrevant, y lazertinib, bajo la marca Lazcluze, ambos vendidos por Johnson & Johnson, se ha aprobado para su administración como primera línea de tratamiento.
La Comisión Europea autorizó esta combinación para su administración subcutánea el pasado mes de abril. Un mes antes, se habían presentado en el Congreso Europeo de Cáncer de Pulmón 2025 los resultados del ensayo de fase 3 Mariposa con este esquema de tratamiento. Los investigadores del ensayo señalaban que la combinación iba a «cambiar la realidad para estos pacientes». Era la primera vez que un estudio muestra una mejora significativa de la supervivencia de un esquema de tratamiento frente a osimertinib.
La combinación de amivantamab y lazertinib se ha aprobado para su administración como primera línea de tratamiento en pacientes con cáncer de pulmón no microcítico con dos tipos de alteraciones del EGFR
Once años para aprobar Elosunlfasa alfa
Era 2014 cuando la Comisión Europea autorizó la comercialización de elosunlfasa alfa. Es la primera y única terapia de reemplazo enzimático para tratar el síndrome de Morquio A o mucopolisacaridosis tipo IVA en pacientes de todas las edades. Once años después, la CIMP ha propuesto este medicamento para su financiación, tras un primer rechazo en 2017.
El síndrome de Morquio se encuadra en el grupo de las denominadas enfermedades lisosomales y es poco frecuente, se calcula que en España puede haber entre 40 y 80 afectados. Está causada por la falta de una enzima denominada N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa (rhGALNS), que es necesaria para descomponer unas sustancias específicas en el organismo llamadas glucosaminoglucanos (GAG). Si los GAG no se degradan, se acumulan en huesos y órganos. Esto provoca los signos de la enfermedad, fundamentalmente huesos cortos, dificultad de movimiento, problemas para respirar, opacidad de los ojos y pérdida de audición.
El medicamento, que comercializa BioMarin con el nombre de Vimizim, es una forma recombinante de la enzima que falta, que se obtiene con tecnología de ADN recombinante a partir de cultivos de células de ovario de hámster. Se trata de la primera y única terapia de reemplazo enzimático indicada para este síndrome.
Era 2014 cuando la Comisión Europea autorizó la comercialización de elosunlfasa alfa, la primera y única terapia de reemplazo enzimático para tratar el síndrome de Morquio A
Otro de los nuevos fármacos aprobados este miércoles es delgocitinib, un tratamiento en crema para el eccema crónico de manos (ECM) de moderado a grave en adultos para los que los corticoesteroides tópicos son inadecuados o inapropiados. Este medicamento, aún sujeto a seguimiento adicional recibió la autorización de la Comisión Europea en octubre de 2024. Ha tenido que pasar un año hasta que delgocitinib, comercializado por LEO Pharma como Anzupgo, ha contado con el visto bueno de la CIPM.
También se incluirá en la financiación pública el opioide sintético sufentanilo, en este caso comercializado por el laboratorio Altan. La Comisión Interministerial de Precios ha aprobado su financiación en cuatro indicaciones para adultos y dos para niños; como analgésico para el mantenimiento de una anestesia general en combinación con otros fármacos, en la administración epidural o en sedación prolongada de pacientes ventilados, entre otras.
Por último, se suma una nueva indicación bajo financiación para sarilumab en una presentación de 200 mg, como tratamiento de la polimialgia reumática (PMR) en pacientes adultos que han tenido una respuesta inadecuada a los corticosteroides o que experimentan una recaída durante la reducción gradual de los corticosteroides. Este anticuerpo monoclonal, comercializado como Kevzara por Sanofi. Desde 2018 contaba con financiación para el tratamiento de la artritis reumatoide.
