Redacción
España financió un total de 20 medicamentos huérfanos (MMHH) para enfermedades raras durante 2025, lo que representa un aumento de tres fármacos respecto al año anterior. Esta cifra se ha dado a conocer en el Informe Anual de Acceso a los Medicamentos Huérfanos en España 2025, publicado este lunes por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu). El informe es clave para entender la disponibilidad de tratamientos para enfermedades raras en España, un asunto que involucra tanto a pacientes como a la industria farmacéutica, además de los actores sanitarios públicos y privados.
El estudio, que examina los datos disponibles hasta el 31 de diciembre de 2025, aporta detalles sobre la autorización de comercialización en la Unión Europea y la obtención del Código Nacional (CN) necesario para que los medicamentos sean financiados por el Sistema Nacional de Salud (SNS).
La media de espera para financiar un medicamento huérfano se mantuvo en 23 meses, lo que sigue siendo un reto
«Los datos del Informe muestran una evolución positiva en la financiación de medicamentos huérfanos en España, lo que refleja el compromiso de la industria farmacéutica y de todos los agentes del sector con las personas que conviven con una enfermedad rara», ha señalado la presidenta de Aelmhu, Beatriz Perales.
Sin embargo, Perales ha indicado que aún persisten retos en términos de financiación, tiempos de espera y llegada de la innovación a España. «Por lo que consideramos necesario seguir avanzando hacia un sistema que garantice un acceso a estos fármacos más ágil, predecible y homogéneo para todos los pacientes, especialmente para aquellos que no cuentan con otra alternativa terapéutica», ha añadido.
El Informe revela que el número de medicamentos huérfanos financiados en España el año pasado constituye la segunda cifra más alta desde 2020, solo superada por el máximo histórico, que se registró en 2023 (21). Además, en los últimos tres años se han financiado 58 tratamientos para enfermedades raras, frente a los 28 que obtuvieron financiación entre 2020 y 2022.
El SNS financia un 66% de los medicamentos huérfanos autorizados en la Unión Europea, destacando el compromiso con las enfermedades raras
Así, a cierre de 2025, el Sistema Nacional de Salud financia ya un total de 103 fármacos con designación huérfana, el 66% de los 156 que tienen autorización de comercialización en la Unión Europea (UE), lo que supone ocho puntos porcentuales más que el año anterior (58%).
A nivel de la UE, 18 medicamentos obtuvieron la autorización de comercialización por parte de la Comisión Europea en 2025, mejorando los 17 tratamientos autorizados el año anterior. Sin embargo, la Aelmhu afirma que este aumento no se ha visto reflejado en los nuevos medicamentos que obtienen Código Nacional en España, paso previo necesario para solicitar su inclusión en la financiación pública. El año pasado, únicamente 9 fármacos obtuvieron el Código Nacional, un 64% menos que los 25 registrados en 2024.
Por otro lado, el Informe indica que en España aún hay 31 medicamentos huérfanos con Código Nacional sin financiar, 15 menos que en 2024 (46), y que un 42% de ellos lleva más de tres años esperando una resolución de financiación favorable, frente al 39% que se registraba a finales de 2024.
El número de medicamentos huérfanos con Código Nacional sin financiar en España ha disminuido a 31
Tiempo de espera para la financiación
En 2025, la media de espera desde que un medicamento huérfano obtiene el Código Nacional hasta la aprobación de su financiación se mantuvo en 23 meses, la misma que en los dos últimos años. Por otra parte, de los 20 nuevos medicamentos huérfanos incluidos en el Sistema Nacional de Salud durante el último año, el 25% ha esperado menos de un año para conseguir la financiación, el 50% entre uno y dos años y el 25% más de dos.
Por otra parte, el porcentaje que ha esperado más de dos años se ha reducido ligeramente respecto a 2024, en cuatro puntos porcentuales. En cuanto al proceso de evaluación, seis de estos medicamentos fueron financiados en su primera reunión de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM).
En 2025, el 25% de los medicamentos huérfanos financiados por el SNS recibieron aprobación en menos de un año, mostrando una ligera mejora en los tiempos de acceso
Sin embargo, otros seis necesitaron pasar por al menos tres reuniones de la Comisión antes de obtener la financiación, lo que pone de manifiesto la necesidad de avanzar hacia un modelo más ágil y eficiente que contribuya a reducir los tiempos de acceso a la innovación terapéutica para los pacientes con enfermedades raras.
El Informe de Aelmhu recoge también la evolución de las terapias avanzadas destinadas al tratamiento de enfermedades raras. En este contexto, destaca especialmente la financiación de dos de estas terapias durante 2025, un hito que reafirma el cambio de tendencia que se inició en 2024, tras no financiarse ninguna en los años 2022 y 2023. Actualmente, 15 terapias avanzadas cuentan con autorización de comercialización en Europa, de las cuales 9 están financiadas por el SNS y 14 disponen ya de código nacional en España.
