Redacción
La financiación acelerada de medicamentos puede convertirse en una herramienta relevante para reducir los tiempos de acceso a las terapias en enfermedades raras. Sin embargo, los expertos advierten de que acortar los procedimientos administrativos no será suficiente. El tiempo ganado debe traducirse en una llegada efectiva y más rápida del tratamiento al paciente.
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Esta ha sido una de las principales cuestiones abordadas en el Foro iRaras ‘Acceso: Nuevos modelos de financiación para garantizar la llegada de terapias a los pacientes’. Los participantes han señalado también la necesidad de avanzar en predictibilidad, modelos de evaluación adaptados a las enfermedades raras y una mayor equidad territorial.
La convocatoria de elecciones generales para el próximo 29 de noviembre abre ahora un nuevo escenario político y regulatorio. El Real Decreto 806/2026, publicado el pasado 6 de octubre en el BOE, establece la disolución del Congreso de los Diputados y del Senado y la convocatoria electoral. En este contexto, el Ministerio de Sanidad mantiene el objetivo de culminar antes de la cita electoral la aprobación del nuevo real decreto de precios y financiación de los medicamentos.
Patricia San Segundo (Aelmhu): «El éxito de la financiación acelerada no estará simplemente en establecer un procedimiento de 65 días sobre el papel, sino en conseguir que esos 65 días se traduzcan realmente en menos tiempo de espera para el paciente»
Financiación en 65 días: convertir el plazo en acceso real
Patricia San Segundo, responsable de Relaciones Institucionales y Proyectos de de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu), defiende avanzar hacia procedimientos acelerados para medicamentos destinados a necesidades médicas no cubiertas o situaciones de urgencia clínica. «El éxito de la financiación acelerada no estará simplemente en establecer un procedimiento de 65 días sobre el papel, sino en conseguir que esos 65 días se traduzcan realmente en menos tiempo de espera para el paciente», señala Patricia San Segundo.
Aelmhu reclama además claridad y predictibilidad en los criterios de entrada, que el procedimiento no desemboque en nuevas etapas que neutralicen el tiempo ganado y que la evaluación se adapte a las particularidades de las enfermedades raras. También plantea mecanismos que permitan gestionar la incertidumbre y generar evidencia en práctica clínica real.
Pablo Pevida (Lundbeck): «Si además conseguimos que esa aceleración tenga un reflejo real hasta la llegada efectiva del medicamento al paciente, el beneficio será aún mayor»
Pablo Pevida, director de Acceso al Mercado y Public Affairs en Lundbeck Iberia, también ha puesto el foco en la llegada efectiva del tratamiento. «Si además conseguimos que esa aceleración tenga un reflejo real hasta la llegada efectiva del medicamento al paciente, el beneficio será aún mayor», afirma.
Pablo Pevida considera necesario aportar certidumbre a los procesos de evaluación y negociación y definir los criterios de evidencia para acceder a estas vías. Entre las variables a valorar incluye, cuando corresponda, la calidad de vida y el impacto sobre el entorno familiar y los cuidados.
Para Iria González, directora de Market Access y Government Affairs en Ascendis Pharma Rare Disease Iberia, estos mecanismos adquieren especial relevancia en patologías con una elevada necesidad médica. «En este sentido, podría resultar oportuno explorar vías específicas para los medicamentos huérfanos, teniendo en cuenta el elevado nivel de necesidad médica y la urgencia terapéutica que con frecuencia presentan estos pacientes», apunta.
Iria González (Ascendis Pharma): «Facilitar un acceso más temprano puede ser determinante para preservar oportunidades de tratamiento y mejorar los resultados en salud»
Iria González considera que un acceso más temprano puede preservar oportunidades terapéuticas y mejorar los resultados en salud. También reclama homogeneidad en la aplicación de estos mecanismos en todo el territorio.
Por su parte, Soledad Ruiz, Rare Diseases Cluster Head en Italfarmaco Iberia, vincula el potencial de estos mecanismos unas reglas definidas. «La financiación acelerada puede representar una oportunidad especialmente relevante en el ámbito de las enfermedades raras. Para que alcance todo su potencial, resulta esencial definir con claridad los criterios de acceso, la duración de los procedimientos, las condiciones de aplicación y los mecanismos de seguimiento», explica.
Soledad Ruiz señala además la necesidad de coordinar a la Administración, los distintos agentes y los centros asistenciales para que una decisión más rápida de financiación se traduzca en una llegada más temprana del tratamiento al paciente.
Soledad Ruiz (Italfarmaco): «En muchas enfermedades raras, incluso reducciones limitadas en los tiempos pueden tener un impacto significativo en la evolución clínica, la funcionalidad y la calidad de vida»
Susana Simón, directora de Market Access, Patient Experience y Commercial en Alexion, AstraZeneca Rare Disease Iberia, destaca igualmente las posibilidades que abre este modelo. «La incorporación de mecanismos de financiación acelerada supone un avance significativo y una iniciativa de gran interés», afirma.
Susana Simón considera conveniente reforzar los procedimientos para que los medicamentos huérfanos se beneficien de forma especialmente ágil. También advierte de que la prolongación de las vías de situaciones especiales puede dificultar un acceso homogéneo y equitativo.
Un plazo medio de 22 meses hasta la financiación
Los nuevos modelos de financiación se plantean en un escenario en el que los tiempos de acceso continúan siendo uno de los principales retos. Los datos de Aelmhu, correspondientes al 30 de abril de 2026, muestran que, de los 163 medicamentos huérfanos autorizados en la Unión Europea, 141 cuentan con Código Nacional en España y 106 están financiados por el Sistema Nacional de Salud (SNS).
La asociación sitúa en 22 meses el tiempo medio desde la obtención del Código Nacional hasta la financiación. Patricia San Segundo señala que «para pacientes con enfermedades que, en muchos casos, son graves, progresivas y sin alternativa terapéutica, cada avance en los tiempos de acceso importa».
Susana Simón (Alexion): «La incorporación de mecanismos de financiación acelerada supone un avance significativo y una iniciativa de gran interés»
Iria González también pone el foco en este plazo. «Un plazo medio de 22 meses continúa representando un reto importante para los pacientes, especialmente en el ámbito de las enfermedades raras, donde una demora puede tener un impacto significativo en la evolución de la enfermedad», sostiene. También señala diferencias territoriales en los procedimientos de acceso en situaciones especiales
Pablo Pevida identifica asimismo los tiempos de acceso, la incertidumbre inherente a las enfermedades raras y la variabilidad territorial como áreas de mejora. «España ocupa una posición destacada en investigación y desarrollo, también en el ámbito de las enfermedades raras, por lo que es importante seguir trabajando para que ese liderazgo científico se traduzca cada vez más en un acceso temprano a la innovación», señala.
Los tiempos de acceso y las diferencias entre territorios condicionan la llegada de los tratamientos a los pacientes con enfermedades raras
El acceso no termina en la decisión de financiación
La llegada efectiva de una terapia depende también de otras etapas del recorrido asistencial. Soledad Ruiz señala que este proceso abarca desde el diagnóstico y la derivación al especialista hasta la financiación y la disponibilidad de la terapia en el hospital. «Para las familias resulta difícil comprender que pacientes con una misma enfermedad puedan tener tiempos de acceso distintos en función de su lugar de residencia, por lo que avanzar hacia una mayor equidad sigue siendo una prioridad», sostiene.
Susana Simón también subraya diferencias territoriales en los procedimientos de acceso en situaciones especiales. Estas vías permiten recibir determinados tratamientos antes de su financiación, pero los criterios varían entre comunidades autónomas, lo que puede generar desigualdades. Aelmhu plantea que una financiación acelerada nacional debe traducirse en un acceso efectivo y equitativo con independencia del lugar de residencia.
Los nuevos procedimientos deberán evitar que otras etapas del proceso neutralicen el tiempo ganado con la financiación acelerada
Una evaluación adaptada a las enfermedades raras
La evaluación constituye otro de los elementos que condicionarán el funcionamiento de los nuevos modelos. Pablo Pevida plantea desarrollar aproximaciones adaptadas a las particularidades de las enfermedades raras, que presentan realidades diferentes a las patologías con poblaciones más amplias. También reclama coherencia metodológica y previsibilidad en las etapas posteriores.
Aelmhu defiende asimismo metodologías adaptadas a la evidencia disponible en enfermedades raras y mecanismos específicos para gestionar la incertidumbre sin reducir el rigor de la evaluación. Para la asociación, esta incertidumbre no debe convertirse en una barrera que retrase el acceso de los pacientes.
González destaca, por su parte, la adopción de la evaluación clínica conjunta europea a través del Joint Clinical Assessment. A su juicio, este instrumento supondrá un avance si permite evitar duplicidades, agilizar los procesos y aportar certidumbre en los plazos. También valora la diferenciación entre la evaluación técnica y la toma de decisiones y la incorporación del valor social del medicamento.
Finalmente, Simón pone el foco en el desarrollo de las futuras metodologías. «A medida que se desarrollen las guías metodológicas de evaluación, sería conveniente disponer de orientaciones específicas para las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos», indica.
La responsable de Alexion apunta que países como Italia o Alemania cuentan con mecanismos específicos. Aunque el marco español incorpora elementos útiles para estos tratamientos, considera que todavía existe margen para desarrollar instrumentos diferenciados para los medicamentos huérfanos.
