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Novartis ha anunciado la adquisición de la compañía Vedere Bio. Con esta operación incorpora una nueva plataforma para la administración de terapias génicas basadas en virus adenoasociados (AAV) y un programa de optogenética de primer nivel para ayudar a reimaginar el tratamiento y la prevención de la pérdida de visión y la ceguera. Esta adquisición consolida su apuesta por la terapia génica y celular.
Las tecnologías adquiridas incluyen proteínas sensibles a la luz que se pueden administrar a las células de la retina y vectores únicos de administración de AAV que permiten el tratamiento mediante inyección intravítrea. Estos activos tienen el potencial de llegar a más pacientes que podrían ser tratados por pérdida de visión debido a la muerte de los fotorreceptores.
“La próxima frontera en oftalmología implica encontrar formas de llevar terapias génicas potencialmente transformadoras a una población de pacientes más amplia”, anunció Jay Bradner, presidente de los Institutos Novartis de Investigación Biomédica. Novartis está ampliando su presencia en el entorno de la terapia génica, con un enfoque en tres plataformas distintas: AAV, células T con receptores quiméricos de antígenos (CAR-T) y repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas (Crispr).
El enfoque optogenético de Vedere Bio adquirida por Novartis actúa directamente sobre las células supervivientes de la retina
Las distrofias hereditarias de retina (DHR) incluyen una amplia gama de trastornos retinianos genéticos caracterizados por la pérdida de células fotorreceptoras y la pérdida progresiva de
visión. Estas distrofias, que afectan a más de 2 millones de personas en todo el mundo, a menudo provocan ceguera total. Los tratamientos existentes se dirigen solo a uno de los más de 250 genes que pueden causar DHR.
El enfoque optogenético adquirido de Vedere Bio actúa directamente sobre las células supervivientes de la retina. Hace posible que cualquier persona que sufra pérdida de visión debido a la muerte de las células fotorreceptoras se pueda beneficiar. Este enfoque también es prometedor para el tratamiento de otras afecciones que implican la pérdida de fotorreceptores. Su uso se extiende también a una “forma seca” de degeneración macular asociada a la edad (DMAE) denominada atrofia geográfica.
La tecnología optogenética adquirida por Novartis se basa en la tecnología de los laboratorios de los fundadores científicos de Vedere, los Dres. Ehud Isacoff y John G. Flannery de la UC de Berkeley, así como la tecnología de administración mejorada de terapia génica ocular que surge conjuntamente de UC Berkeley y la Facultad de Medicina Veterinaria de la Universidad de Pensilvania.
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