Redacción
La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) ha acordado la financiación, dentro del Sistema Nacional de Salud (SNS), de dos nuevos medicamentos huérfanos para el tratamiento de dos enfermedades raras, la acondroplasia y la atrofia muscular espinal (AME). Los medicamentos se comercializan con los nombres de Voxzogo, cuyo principio activo es vosoritida, y Evrysdi, cuyo principio activo es risdiplam.
Vasoritida es el primer medicamento autorizado para el tratamiento de la acondroplasia en pacientes de dos años de edad y mayores cuyas epífisis no se han cerrado
El primero de ellos está indicado en el tratamiento de la acondroplasia en pacientes de dos años de edad y mayores cuyas epífisis no se han cerrado, debiendo confirmarse mediante pruebas genéticas. Se trata del primer medicamento autorizado para esta enfermedad que afecta al crecimiento de casi todos los huesos del cuerpo, incluidos los del cráneo, la columna vertebral, los brazos y las piernas con el resultado de una estatura muy disminuida, entre otros problemas de salud.
Por su parte, risdiplam es el tercer tratamiento autorizado y financiado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal. Sin embargo, se trata del primer fármaco que se administra por vía oral con la ventaja que supone para aquellos pacientes que no son candidatos a la terapia génica o la administración intratecal, que eran las únicas vías de administración de tratamiento para esta patología hasta el momento. La AME es una enfermedad neuromuscular rara provocada por una mutación genética que provoca una disminución de la masa y fuerza muscular.
Risdiplam es el tercer tratamiento autorizado y financiado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal
Para completar el procedimiento, después de la decisión de la CIPM, se emiten las correspondientes propuestas de resolución de financiación que, en caso de ser aceptadas por los laboratorios titulares, permiten la resolución definitiva y la inclusión de los medicamentos en el Nomenclator de medicamentos financiados dentro del SNS del mes siguiente.
La CIPM es el órgano colegiado competente en materia fijación del precio industrial máximo (PVL) de los medicamentos incluidos en la prestación del SNS. Está formado por representantes de diferentes ministerios y de las comunidades autónomas.
