Gema Maldonado Cantero
La llegada de nuevas CAR-T a la prestación farmacéutica vuelve a reactivarse con el visto bueno de la Comisión Interministerial del Precios de los Medicamentos (CIPM) a la terapia ciltacabtagen autoleucel (Carvykti, de Johnson & Johnson) para adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario en segunda línea de tratamiento. Es la segunda terapia CAR-T comercial que financia el Sistema Nacional de Salud para este tipo de cáncer hematológico y la primera que se indica como segunda línea de tratamiento. Junto a Cilta-cel, designado como medicamento huérfano, la CIMP propuso para su financiación el pasado miércoles otros tres fármacos destinados a enfermedades poco frecuentes.
Cilta-cel podrá administrarse en pacientes en recaída o refractarios que han recibido previamente al menos un agente inmunomodulador o un inhibidor del proteasoma pero han presentado progresión de la enfermedad y son refractarios a lenalidomida. Con esta aprobación, la CAR-T de Johnson & Johnson entra en el SNS.
Con esta opinión positiva, España cuenta con tres CAR-T para tratar el mieloma múltiple en recaída o refractario, dos comerciales y una académica
En diciembre de 2023, la CIMP ya dio el visto bueno a idecabtagén vicleucel (Abecma, de BMS), aunque en una línea de posterior de tratamiento, concretamente, tras haber fallado tres tratamientos previos. España cuenta con una tercera CAR-T para mieloma múltiple que no es comercial. Se trata de ARI0002h, desarrollada íntegramente por el Hospital Clínic de Barcelona y su instituto de investigación, el Idibaps, e indicado tras haber fallado dos líneas previas de tratamiento.
El sistema nacional de salud solamente financia dos CAR-T como tratamiento de segunda línea: cilta-cel y axi-cel (axicabtagen ciloleucel comercializada como Yescarta por Gilead) indicada para pacientes adultos con linfoma B difuso de células grandes (LBDCG) y linfoma B de alto grado (LBAG) refractario o en recaída en los 12 meses tras haber completado inmunoquimioterapia de primera línea.
Cuatro nuevos medicamentos huerfános
Junto cilta-cel, la CIMP ha propuesto para su financiación otros tres medicamentos huérfanos. Trametinib (Spexotras, de Novartis) en combinación con dabrafenib (Finlee, de Novartis) para el tratamiento de pacientes pediátricos a partir de un año de edad con glioma de bajo grado con mutación BRAF V600E que requieren terapia sistémica o con glioma de alto grado con mutación BRAF V600E que han recibido al menos un tratamiento previo de radiación o quimioterapia. La Comisión Europea aprobó la combinación de dabrafenib y trametinib para estas dos indicaciones en noviembre de 2023.
Junto a la CAR-T de mieloma múltiple, la CIMP ha propuesto para su financiación otros tres medicamentos huérfanos
Rozanolixizumab (Rystiggo, de UCB) es otro de los nuevos medicamentos huérfanos propuestos para su aprobación como complemento de la terapia estándar para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada (MGg) en pacientes adultos con anticuerpos positivos frente al receptor de la acetilcolina (AChR) o frente al receptor muscular específico tirosina cinasa (MuSK). La Comisión Europea concedió la autorización de comercialización de este anticuerpo monoclonal humanizado de tipo IgG4 en enero de 2024.
La CIPM también ha emitido su opinión positiva para una nueva indicación de letermovir (Prevymis, que comercializa MSD) para prevenir la enfermedad por citomegalovirus (CMV) en adultos CMV-seronegativos que hayan recibido un trasplante de riñón de un dontante CMV-seropositivo.
La reunión del Ministerio de Sanidad también propuesto para su aprobación dos nuevos medicamentos. La combinación cefepima/ enmetazobactam (Exblifep, comercializado por Advanz Pharma) para el tratamiento en adultos de infecciones complicadas del tracto urinario, incluida la pielonefritis, y de neumonía adquirida en el hospital, incluida la neumonía asociada a ventilación mecánica. También para el tratamiento de pacientes con bacteriemia asociada o presuntamente asociada a cualquiera de las infecciones mencionadas anteriormente.
El anticuerpo monoclonal anti PD-1 tislelizumab ha obtenido dos nuevas indicaciones
El segundo fármaco no huérfano aprobado es dantroleno (Agilus, de Norgine) para el tratamiento de la hipertermia maligna en adultos y niños de todas las edades, en combinación con medidas de apoyo adecuadas. Este medicamento recibió la aprobación de la Comisión Europea el pasado mes de julio y se trata del primer tratamiento innovador en Europa para esta patología, que se presenta en raras ocasiones tras la administración de anestésicos volátiles o succinilcolina.
Por último, la CIMP autorizó dos nuevas indicaciones para el anticuerpo monoclonal anti PD-1 tislelizumab (Tevimbra, de BeiGene). Una, como tratamiento en combinación con quimioterapia de platino y fluropirimidina en primera línea del adenocarcinoma gástrico o de la unión gastroesofágica HER-2 negativo y localmente avanzado irresecable o metastásicos con expresión PD-L1 mayor de 5%. La segunda como tratamiento de primera línea en combinación con quimioterapia basada en platino del carcinoma de células escamosas de esófago (CCEE) irresecable, localmente avanzado o metastásico con expresión PD-L1 mayor de 5%.
Es el primer fármaco de BeiGene para tumores sólidos. Estas dos nuevas indicaciones llegan dos meses después de que tislelizumab consiguiera financiación del SNS para el tratamiento del cáncer de pulmón no microcítico y de esófago.
