Redacción
La investigación clínica, la evaluación, la financiación y el acceso a los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos son algunos de los ámbitos que abordan las 10 prioridades de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) de cara a la próxima legislatura, tras las elecciones previstas para el 29N. La propuesta también incorpora medidas dirigidas a fortalecer la investigación y el desarrollo de nuevos tratamientos desde la perspectiva de la competitividad industrial.
La presidenta de Aelmhu, Beatriz Perales, considera que “la próxima legislatura debe ser una oportunidad para reconocer las particularidades de los medicamentos huérfanos y el papel de las empresas que los investigan y desarrollan”. No obstante, Perales matiza que se necesita un marco estable y previsible que preserve los incentivos a la investigación y facilite que los avances científicos se traduzcan en nuevas opciones terapéuticas. “Al mismo tiempo, reclamamos que se aplique el principio de proporcionalidad regulatoria para evitar que medidas de carácter general tengan un impacto desproporcionado sobre la investigación, el desarrollo y el acceso a los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos”, añade.
La asociación propone establecer un mecanismo estable de acceso temprano para medicamentos destinados a enfermedades raras sin alternativas terapéuticas
Aelmhu busca que estas propuestas se tengan en cuenta en la elaboración de los programas electorales y puedan traducirse en medidas concretas durante la próxima legislatura. La asociación considera que España cuenta con capacidades científicas, clínicas e industriales que deben seguir fortaleciéndose mediante políticas públicas adaptadas a las particularidades de los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos. Su desarrollo requiere un entorno que favorezca la continuidad de la investigación y facilite la incorporación de nuevas alternativas terapéuticas.
Las 10 prioridades de Aelmhu plantean integrar expresamente el acceso a los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos en la política nacional de enfermedades raras, con objetivos e indicadores que permitan evaluar los avances en los tiempos de acceso, la equidad territorial y los resultados en salud. Asimismo, proponen reconocer estos fármacos como un ámbito estratégico de la política industrial farmacéutica y de competitividad, preservar los incentivos necesarios para su investigación y desarrollo y evaluar el impacto de las medidas económicas y de contención del gasto sobre la innovación y el acceso de los pacientes.
Por otro lado, la asociación propone reducir los plazos de puesta en marcha de los ensayos clínicos en enfermedades raras, reforzar las redes de centros especializados y establecer circuitos que faciliten la identificación y derivación de pacientes. Otra de las prioridades es impulsar la generación y utilización de datos, así como favorecer el desarrollo de registros entre comunidades autónomas e interconectados con el Espacio Europeo de Datos Sanitarios, que faciliten la toma de decisiones y la mejora de los resultados en salud.
Las propuestas incluyen modelos de financiación flexibles y medidas para evitar que las diferencias entre comunidades autónomas condicionen el acceso a los tratamientos
Entre las medidas planteadas también figura establecer un mecanismo estable de acceso temprano que permita financiar de forma provisional o condicionada medicamentos para enfermedades raras con necesidades médicas no cubiertas y sin alternativas terapéuticas. Además, Aelmhu propone desarrollar métodos de evaluación adaptados a las particularidades de los medicamentos huérfanos, que reconozcan el valor de los datos y de la evidencia en vida real, incorporen el valor social de los tratamientos y favorezcan la participación de los pacientes y los expertos clínicos.
Mecanismos de financiación
La financiación también figura entre las 10 prioridades, mediante modelos más flexibles para los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos que tengan en cuenta sus particularidades y la evolución de la evidencia. La asociación propone favorecer el uso de acuerdos basados en resultados y otros mecanismos de gestión de la incertidumbre, dentro de un marco de criterios claros y previsibles.
Por otro lado, plantea garantizar que las decisiones de financiación del Sistema Nacional de Salud se traduzcan en un acceso efectivo y equitativo en todas las comunidades autónomas, evitando retrasos injustificados y requisitos adicionales que puedan demorar la incorporación de los tratamientos, y mejorando la transparencia sobre los tiempos reales de acceso. Aelmhu también propone desarrollar mecanismos específicos de financiación y coordinación para las terapias avanzadas destinadas a enfermedades raras, que garanticen un acceso equitativo, faciliten la atención en centros de referencia y eviten que el lugar de residencia del paciente condicione su acceso al tratamiento.
Por último, la asociación plantea incorporar el principio de proporcionalidad regulatoria al marco normativo aplicable a los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos, para evitar que las medidas de carácter general tengan un impacto desproporcionado en su investigación, desarrollo y acceso.
