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Roche ha anunciado nuevos datos provisionales de dos estudios con Risdiplam (Evrysdi): Jewelfish y Rainbofish. Los datos de Jewelfish han mostrado que el perfil de seguridad de Risdiplam y el aumento de los niveles de proteína SMN son coherentes con los ya observados en otros estudios con Risdiplam. Este estudio, en marcha y abierto, evalúa principalmente la seguridad de Risdiplan en personas de 1 a 60 años que han sido tratadas previamente con otra terapia dirigida para la Atrofia Muscular Espinal (AME), incluyendo nusinersen y onasemnogene abeparvovec.
Roche anuncia nuevos datos de Risdiplam confirman el perfil de seguridad en personas con Atrofia Muscular Espinal previamente tratadas
Los datos exploratorios provisionales de eficacia de Jewelfish también sugieren la estabilización de la función motora al año de tratamiento, medida por el cambio desde el inicio en la medida de la función motora (MFM32). Una encuesta reciente de SMA Europe mostró que casi el 97% de las personas que viven con AME reportaron la estabilización de la enfermedad como un progreso.
Asimismo, los datos preliminares de eficacia de Rainbofish mostraron que los bebés tratados durante 12 meses alcanzaron los hitos motores propios para su edad, incluyendo sentarse, ponerse de pie y caminar, y mejoras en la función motora. Este estudio, en marcha y abierto, evalúa Evrysdi en bebés con AME presintomática desde el nacimiento hasta las seis semanas. Estos datos se presentan en la Reunión Virtual de Investigación y Atención Clínica de AME 2021.
Los datos preliminares de eficacia del estudio Rainbofish mostraron que los bebés tratados durante 12 meses alcanzaron los hitos motores propios para su edad
Según el Dr. Levi Garraway, director Médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, “estos datos del Jewelfish se suman al creciente volumen de resultados que avalan el uso de Risdiplam, en pacientes de 1 a 60 años. Asimismo, también son muy prometedores los primeros resultados del Rainbofish en bebés presintomáticos de menos de dos meses. Por todo ello, tenemos la esperanza de Risdiplam que siga contribuyendo a satisfacer las necesidades de tratamiento no cubiertas de la comunidad con Atrofia Muscular Espinal, que es muy variada”.
El estudio Jewelfish ha contado con la población de pacientes más amplia jamás estudiada en un ensayo sobre AME. Incluyendo, los pacientes con AME de los tipos 1-3 que habían recibido tratamiento previo con edades diferentes y distintos niveles de gravedad de la enfermedad. De las 174 personas participantes, el 30% eran adolescentes y el 35% adultos, el 62% tenía una puntuación HFMSE inferior a 10 al inicio del estudio. Asimismo, el 80% tenía escoliosis y el 47% había sido operado de ella. Setenta y seis personas habían sido tratadas previamente con nusinersen y 14 con onasemnogene abeparvovec. Risdiplam logró un aumento mantenido >2 veces en la media de los niveles de proteína SMN frente a la base de referencia en todos los pacientes que recibieron tratamiento previo, independientemente de la terapia recibida anteriormente o del tipo de AME.
Dr. Garraway: “Esperamos que Risdiplam que siga contribuyendo a satisfacer las necesidades de tratamiento no cubiertas de la comunidad con Atrofia Muscular Espinal”
En general, el perfil de efectos adversos del tratamiento con Risdiplam en los pacientes pretratados fue consistente con el de los pacientes no tratados. Los más frecuentes fueron infección de las vías respiratorias superiores (17%), pirexia (17%) y cefalea (16%). Además de náuseas (12%), diarrea (11%), nasofaringitis (10%) y vómitos (8%). Los acontecimientos adversos graves más comunes fueron neumonía (2%), infección de las vías respiratorias inferiores (2%), infección de las vías respiratorias superiores (2%) e insuficiencia respiratoria (2%). En el Jewelfish no se produjeron acontecimientos adversos relacionados con el tratamiento y algunos pacientes recibieron el tratamiento durante más de tres años. El estudio está en marcha y el análisis primario se realizará en el mes 24.
La Dra. Claudia Chiriboga, profesora de Neurología y Pediatría del Departamento de Neurología del Centro Médico Universitario de Columbia, comentó: “Los datos del estudio Jewelfish, que ha incluido a una población de pacientes diversa con un alto grado de deterioro motor muestran que Risdiplam tiene un perfil de seguridad favorable en pacientes previamente tratados con una terapia dirigida para AME. Es importante destacar que los datos también sugieren una estabilización de la función motora en los participantes en el estudio. Al tratarse de una enfermedad progresiva, los pacientes con AME no tratados suelen mostrar un deterioro de la función motora a lo largo del tiempo”.
Los bebés presintomáticos con AME tratados con Risdiplam fueron capaces de sentarse, ponerse de pie y caminar, según los primeros datos del estudio Rainbofish
Roche también ha presentado datos preliminares de eficacia del Rainbofish. Así, estos datos mostraron que, de los cinco bebés tratados con Risdiplam, todos lograron sentarse sin apoyo, rodar y gatear. De los cinco, dos tenían dos copias de SMN y tres tenían >2 copias. Cuatro de los bebés fueron capaces de ponerse de pie sin ayuda y caminar de forma independiente. Asimismo, cuatro bebés alcanzaron una puntuación máxima de 64 en la escala CHOP-INTEND, y uno obtuvo una puntuación de 63. Los resultados sobre el objetivo primario, el número de bebés que se sientan sin ayuda durante al menos cinco segundos, se comunicarán cuando todos los pacientes del análisis primario hayan cumplido un año de tratamiento. El reclutamiento del estudio está en marcha.
Los acontecimientos adversos más frecuentes fueron congestión nasal (33%), tos (25%), dentición (25%), vómitos (25%), eczema (17%), dolor abdominal (17%), diarrea (17%), gastroenteritis (17%), pápula (erupción; 17%) y pirexia (fiebre; 17%). Por último, no se produjeron acontecimientos adversos que provocaran la retirada o la interrupción del estudio.
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