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Anuario iSanidad 2021.
La PTI es un trastorno hemorrágico que hace que el sistema inmunitario del propio paciente destruya sus plaquetas, por lo que los pacientes pueden sufrir hemorragias, petequias, hematomas, equimosis, etc. Además de otra serie de síntomas, como la fatiga intensa, que tienen graves repercusiones en la calidad de vida de los pacientes. La Dra. Marisa Lozano, hematóloga del Hospital Morales Meseguer de Murcia y expresidenta del Grupo Español de Trombocitopenia Inmune (Gepti), en una entrevista realizada en colaboración con Sobi, considera que se debe hacer especial hincapié en conocer las repercusiones de la enfermedad en la vida diaria de los pacientes, más allá de los recuentos plaquetarios, para buscar las opciones terapéuticas que mejor se adapten a cada persona.
La PTI impacta frecuentemente en el bienestar físicos y emocional de los pacientes que padecen esta enfermedad
¿Qué consecuencias tiene la PTI en la vida diaria de una persona?
La PTI es un trastorno autoinmune caracterizado por recuentos plaquetarios reducidos (<100 × 109/L) y aumento del riesgo de hemorragia. El fenotipo de su presentación es muy variable. Mientras que en algunos individuos el sangrado está ausente a pesar de cifras de plaquetas muy bajas, en otros la clínica hemorrágica puede ser fatal. De manera paradójica, los enfermos con PTI también presentan un riesgo elevado de trombosis. Adicionalmente, esta enfermedad también va a impactar frecuentemente en el bienestar físico y emocional de quienes la padecen.
En numerosos casos puede asociar debilidad y fatiga importante, que si es marcada puede hacer difícil el desarrollo de las actividades diarias o el poder mantener una vida social activa. Uno de los desafíos a los que históricamente se enfrentaban los pacientes era el de tener que convivir con efectos adversos de los tratamientos administrados, fundamentalmente los corticoides y la exposición a inmunosupresores con toxicidades relevantes que, afortunadamente, cada vez se está limitando más.
Una vez diagnosticada la enfermedad, ¿qué es lo que más preocupa a los pacientes?
Si bien, muchos médicos centran el enfoque de sus actuaciones principalmente en elevar los recuentos bajos de plaquetas a cifras seguras de plaquetas (que no normales necesariamente), a muchos pacientes esto no es lo que más preocupa. Se ha llevado a cabo una encuesta a nivel mundial para conocer precisamente qué es lo que desearían conseguir los enfermos con los tratamientos (I-WISh). El resultado fue llamativo, en el sentido de que elevar el nivel de energía fue uno de los principales objetivos a lograr.
Según Marisa Lozano, deberíamos preguntar a nuestros enfermos la repercusión de la PTI sobre determinadas actividades, ya que podría influir sobre manejos más personalizados
Además de las consecuencias físicas (hemorragias, fatiga y efectos adversos de esteroides), los pacientes también experimentan repercusiones emocionales (miedo al sangrado, ansiedad y depresión) superior a los de la población general, lo que afecta negativamente en su calidad de vida. Como médicos, deberíamos preguntar a nuestros enfermos y conocer más a fondo la repercusión de la PTI sobre determinadas actividades, como la capacidad para trabajar o estudiar y cuál es su nivel general de bienestar emocional, lo que podría influir sobre manejos más personalizados.
¿Qué opciones de tratamiento existen a día de hoy para los pacientes con PTI? ¿Qué beneficios y limitaciones aportan?
Si bien la PTI puede aparecer a cualquier edad, la evolución natural esperable de la enfermedad varía según el momento en el que se ha establecido su diagnóstico. La mayoría de los adultos desarrollarán una enfermedad crónica (70%), mientras que la mayor parte de los niños verán que esta se resuelve dentro del primer año (70%). Como resultado, el tratamiento y sus expectativas en adultos y niños a menudo es diferente.
Cuando se necesita un tratamiento en niños, la primera línea recomendada son las inmunoglobulinas intravenosas o los corticoides (estos últimos a dosis más elevadas y en pautas mucho más cortas que en adultos). En adultos, el enfoque de la PTI (como el de muchas otras enfermedades autoinmunes) se tiende a centrar hacia la mejora de los síntomas y de la calidad de vida.
Las recomendaciones actuales indican hacer una transacción muy rápida de las terapias de primera línea a los tratamientos de segunda línea, una vez que los pacientes recaen
Se considera que tan importante puede ser elevar las plaquetas, como evitar toxicidades secundarias a las terapias. El tratamiento prolongado con corticoides conlleva que los efectos secundarios asociados superen el riesgo que puede suponer un sangrado en la mayoría de los casos. Por ello, las recomendaciones actuales indican hacer una transición muy rápida de las terapias de primera línea (tiempo máximo de tratamiento con esteroides de 2 meses) a los tratamientos de segunda línea, una vez que los pacientes recaen. Las terapias de segunda línea con evidencia sólida son los agonistas del receptor de trombopoyetina (que comprenden romiplostim, eltrombopag y avatrombopag), y también fostamatinib y rituximab.
En nuestro país, la práctica más frecuente es administrar como primera opción en segunda línea agonistas del receptor de trombopoyetina, ya que asocian tasas de respuesta muy altas y no causan inmunosupresión. Además, en aproximadamente un 30% de los casos logran modificar el curso natural de la enfermedad, de manera que tras un periodo de administración se pueden discontinuar, siendo el enfermo capaz de mantener sin tratamiento la producción de plaquetas. La esplenectomía (extirpación quirúrgica del bazo) era una técnica popular antes de 2010, pero por la falta de predictores fiables de su efectividad, los riesgos que asocia y la disponibilidad de nuevas opciones de tratamiento, el número de pacientes que se someten a esta técnica es ahora muy bajo.
Cada vez contamos con más agentes eficaces y seguros, y poco a poco avanzamos en la identificación de factores que contribuyen a la diversidad de la presentación clínica y biológica de enfermedad, con la mirada de poder ofrecer aproximaciones terapéuticas más a medida en el futuro.
Cada vez contamos con tratamientos con menores efectos adversos y que requieren menos inmunosupresión
¿Los pacientes suelen mantener una buena adherencia a sus tratamientos? ¿Se les debe implicar en el manejo de la enfermedad y en la elección de sus tratamientos?
Casi con toda seguridad, de entre todos los tratamientos que se emplean para el manejo de estos enfermos, los que se asocian a un mayor número de efectos secundarios (y de mayor magnitud) son los corticoides, lo que se relaciona con la dosis y el tiempo del tratamiento. Esto determina que una proporción relevante de pacientes deba interrumpir o reducir estos agentes. Las guías clínicas actuales recomiendan toma de decisiones de tratamiento compartidas entre el médico (que además de velar por las cifras de plaquetas, también debe comprender los desafíos de vivir con PTI) y el paciente.
No se debe persuadir a un enfermo a que se le extirpe el bazo, antes de haber discutido las posibilidades de respuestas a las terapias médicas disponibles en la actualidad. Debemos por ello, hacer una transición de terapias uniformes destinadas a evitar el sangrado grave, a enfoques más individualizados. Esto requiere discutir con los pacientes los pros y contras de cada actuación, considerando sus valores y preferencias, la probabilidad de sangrado grave, y las circunstancias específicas de cada individuo que pueden influir en las posibilidades de respuesta y de efectos adversos o complicaciones de
un tratamiento en particular.
Debemos discutir con los pacientes los pros y los contras de cada tratamiento, considerando sus valores y las circunstancias específicas de cada persona
¿Cómo influiría un modelo de atención centrado en los pacientes en su calidad de vida?
La mejor manera de evaluar de manera sistemática cómo experimentan en cada momento los pacientes su enfermedad es mediante encuestas, ya que el recuento de plaquetas no refleja necesariamente la carga física y emocional de la enfermedad. Esto permitiría conocer mejor el impacto de la enfermedad en la calidad de vida de cada paciente, sin interpretaciones por parte de los profesionales de la salud. Una asignatura pendiente es el desarrollo e incorporación de cuestionarios que sean sencillos y rápidos de completar por el enfermo, que se realicen de manera rutinaria, que sean fácilmente valorables por el médico y que faciliten la toma de las decisiones terapéuticas, que redunden en un abordaje más integral y personalizado.
¿Qué nuevos horizontes se abren gracias a nuevas innovaciones farmacológicas y qué beneficios van a aportar a los pacientes con PTI?
Nuestro conocimiento de la PTI se ha ampliado durante las últimas cuatro décadas, abriendo vías para nuevos enfoques terapéuticos. Aunque los pacientes adultos suelen lograr una remisión con una primera línea de corticoides, la mayoría recaen o necesitan terapia de mantenimiento. Afortunadamente, cada vez más, contamos con agentes con mecanismos de acción dirigidos, con escasos efectos adversos. Esto ha facilitado que sobre todo en la última década podamos utilizar cada vez menos inmunosupresión, lo que se ha impulsado todavía más por la pandemia por Covid-19. Como resultado, la calidad de vida de los pacientes ha mejorado.
Según la Dra. Marisa Lozano, necesitamos un seguimiento mucho más prolongado de los pacientes y estudios más básicos que confirmen los cambios en las respuestas inmunes
El principal cambio lo ha constituido la incorporación de los agonistas del receptor de trombopoyetina, que asocian una alta eficacia y son bien tolerados. Las últimas incorporaciones en terapias dirigidas para PTI lo constituyen avatrombopag y fostamatinib. Existe un gran número de fármacos en desarrollo, incluyendo inhibidores de la tirosin cinasa de Bruton, del receptor inmune neonatal, y de la activación de la ruta del complemento, lo que facilitará todavía más la reducción de terapias empíricas más antiguas. Estos nuevos medicamentos también parecen ofrecer a los pacientes una probabilidad mucho mayor de una respuesta sostenida sin tratamiento que con los abordajes terapéuticos clásicos. Algunas de estas “remisiones” pueden ser curas, pero necesitamos seguimiento mucho más prolongado de los pacientes y estudios más básicos que confirmen los cambios en las respuestas inmunes.
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