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La evaluación de los Medicamentos Huérfanos (MM.HH.) está retrasando el acceso a la innovación por parte de los pacientes españoles con Enfermedades Raras. Esta es la principal conclusión que se desprende del primer Análisis de los Informes de Posicionamiento Terapéutico de Medicamentos Huérfanos. Un proyecto pionero desarrollado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) en su objetivo de proporcionar el mayor número de datos e indicadores de acceso en España.
Un 40% de los IPT de medicamentos huérfanos iniciados en el periodo 2013-2022 todavía no está publicado
A pesar de que todos los medicamentos huérfanos superan un exhaustivo análisis por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), en el que participan las agencias de los distintos Estados Miembro, cuando llegan a nuestro país inician un largo proceso de reevaluación en el que las instituciones españolas vuelven a examinar su eficacia, así como el impacto presupuestario que causan.
Esa evaluación se articula a través de los denominados Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT), una herramienta inexcusable para lograr la financiación pública de los tratamientos, y que a pesar de los esfuerzos de agilización realizados por el Ministerio de Sanidad en 2020 con la creación de la Red de Evaluación de Medicamentos (REvalMed), los datos muestran una demora en el acceso a los tratamientos de casi un año.
Según los principales resultados que arroja este estudio, en nuestro país se han iniciado un total de 415 IPT desde 2013. De ellos, un 29% (122) se corresponden con medicamentos huérfanos que desarrollan terapias en un gran número de áreas, entre las que destacan la oncología (30%), los productos metabólicos (21%) y los antineoplásicos e inmunomoduladores (10%).
En 38 de 52 medicamentos huérfanos financiados, el IPT se publicó con posterioridad a la resolución favorable de precio y reembolso
De esos 122 IPT, están pendientes de publicación 49, el 40%. Sin embargo, solo disponen de financiación pública un 43% de los mismos. Además, en 38 de 52 MM.HH. financiados, el IPT se publicó con posterioridad a la resolución favorable de precio y reembolso. Por otro lado, el tiempo de tramitación es mayor que para el total de medicamentos. Este hecho demuestra que la información no es tan ágil como debería, convirtiendo el acceso a la innovación terapéutica en el ámbito de las enfermedades raras en un proceso cada vez más lento e impredecible.
Actualmente, nuestro país tarda un 70% más en evaluar los productos huérfanos que cuando se crearon los IPT. Así, estos fármaco pasan un promedio de 214 días entre el inicio del expediente y su envío a Cartera Común en 2013, a los 363 días actuales para los MM.HH. evaluados por el programa piloto de REvalMed.
Para Aelmhu, los MM.HH. deben tener unos criterios de evaluación económica que tengan en cuenta las particularidades de estas enfermedades con poca prevalencia, y es importante poner en valor que las necesidades no cubiertas que estos medicamentos tratan requieren de un abordaje precoz en el acceso.
La implantación de REvalMed no ha mejorado los tiempos de evaluación ni la transparencia del proceso evaluador
La aceleración en la investigación y desarrollo de nuevos MM.HH. supone una gran oportunidad para situar a España en primera línea en eficiencia, capacidad de respuesta y atractivo en el ámbito científico-sanitario. Sin embargo, REvalMed no está dando los resultados esperados, ya que los criterios de priorización no son claros, falta transparencia en el seguimiento y la coordinación en los trabajos del Grupo Coordinador. Y, como viene reclamando la propia Aemps, es necesario dotar a este organismo de los suficientes medios económicos y humanos para hacer frente a un volumen ingente de expedientes que crece cada año.
Por ello, Aelmhu aboga por la creación de una plataforma de evaluación basada en un modelo homogéneo de transparencia, gobernanza y publicidad adecuado que facilite el acceso de los medicamentos huérfanos, para mejorar la calidad de vida de las personas con enfermedades raras.
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