Juan León García
Ana Fernández Agüero (Fotos)
Los pacientes que conviven con alguna enfermedad rara requieren, si cabe aún más, de un abordaje específico y personalizado realizado por profesionales con los suficientes conocimientos sobre su patología. Concentrar ese saber hacer de los especialistas es una de las claves para reducir las inequidades en la atención a estas personas y garantizar un acceso más equitativo en todo el territorio.
“Por ello”, reflexiona sobre estos centros Patricia San Segundo, responsable de RRII y proyectos de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu), “deben funcionar como nodos de una red nacional de conocimiento capaz de conectar al paciente con el diagnóstico, el especialista y la innovación que necesita, independientemente de dónde viva”.
La representante de la patronal de los medicamentos huérfanos y cuatro voces más de laboratorios que cuentan con áreas específicas para enfermedades raras se dieron cita en el Foro iRaras ‘Acceso: Nuevos modelos de financiación para garantizar la llegada de terapias a los pacientes’, que puso sobre la mesa los principales desafíos a los que se enfrenta el sistema sanitario a la hora de garantizar un abordaje óptimo de estas patologías con poca incidencia entre la población.
Susana Simón (Alexion): “Los modelos de riesgo compartido y pago por resultados deben evolucionar para que respondan de forma equilibrada a las necesidades de todas las partes”
Susana Simón, directora de Market Access, Patient Experience y Commercial en Alexion, AstraZeneca Rare Disease Iberia, considera que “todavía se puede reforzar la integración entre su conocimiento experto y los procedimientos relacionados con el acceso a la innovación”. Simón se suma a la visión de San Segundo respecto a la contribución que tienen los CSUR en reducir inequidades territoriales. Por eso, cree que este tema “podría abordarse también en el marco de los órganos de coordinación del Sistema Nacional de Salud”.
Se trata de que se establezcan unos canales y coordinación más ágil, pero también de que se sigan fortaleciendo estos recursos, observa Pablo Pevida, director de Acceso al Mercado y Public Affairs en Lundbeck Iberia, “no solo desde la perspectiva de la calidad clínica, sino también desde la calidad asistencial y el acompañamiento integral a pacientes y familias”.
Los CSUR deberían ser la piedra angular de ese conocimiento sobre enfermedades raras y desde estos centros se debería extender al resto del sistema, argumenta Soledad Ruiz, Rare Disease Cluster Head en Italfarmaco Iberia, que pide reforzar su papel “como nodos de formación, coordinación y transferencia de conocimiento”.
Asimismo, durante el foro se recalcó la necesidad de realizar mejoras en la continuidad asistencial, en especial desde la atención pediátrica a la adulta, unificar protocolos y agilizar los procesos de asignación de nuevos centros, servicios y unidades de referencia.
Patricia San Segundo (Aelmhu): “Los CSUR deben funcionar como nodos de una red nacional de conocimiento capaz de conectar al paciente con el diagnóstico, el especialista y la innovación que necesita”
La unanimidad de los ponentes respecto al papel que tienen se resume en las palabras de Iria González, directora de Market Access y Government Affairs en Ascendis Pharma Rare Disease Iberia: “Los CSUR desempeñan un papel fundamental al concentrar experiencia, conocimiento especializado y capacidad asistencial en patologías de elevada complejidad”.
Agilizar trámites y clarificar procesos para reducir la incertidumbre
Otra área de mejora que identifican los ponentes es en un aspecto clave para facilitar la financiación y equilibrar más los costes asociados al desarrollo de fármacos para enfermedades raras. Iria González, directora de Market Access y Government Affairs en Ascendis Pharma Rare Disease Iberia, apuesta por aprovechar la experiencia acumulada “muestra la importancia de avanzar hacia procesos más eficientes, apoyados en la digitalización y en sistemas interoperables que faciliten la recopilación y análisis de resultados”.
Aunque donde inciden en la necesidad de buscar soluciones a este modelo es en la incertidumbre que genera. Como explica Soledad Ruiz, Rare Disease Cluster Head en Italfarmaco Iberia, este tipo de acuerdos “representan una oportunidad para abordar desafíos como la generación de evidencia y la predictibilidad en la toma de decisiones”. Y, respecto a la incertidumbre, “inherente a muchas enfermedades raras” pide que se pueda gestionar de forma adecuada, “evitando que se convierta en una limitación para el acceso”.
“La incertidumbre no debe ser necesariamente sinónimo de espera; debe ser algo que seamos capaces de gestionar”, acompaña Patricia San Segundo, responsable de RRII y proyectos de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu).
Pablo Pevida (Lundbeck Iberia): “Hace falta mejorar la información que se proporciona para que sea robusta y de calidad”
Al mismo tiempo, hace falta mejorar la información que se proporciona, apunta Pablo Pevida, director de Acceso al Mercado y Public Affairs en Lundbeck Iberia, para que sea “robusta y de calidad”. Lo que contribuirá a establecer mecanismos que ofrezcan “una valoración más precisa del impacto real de los tratamientos y facilitar decisiones cada vez más ajustadas al valor aportado”. Susana Simón, directora de Market Access, Patient Experience y Commercial en Alexion, AstraZeneca Rare Disease Iberia, agrega que es necesario “reforzar la disponibilidad y calidad de los datos en vida real que permitan confirmar los resultados clínicos alcanzados y facilitar revisiones posteriores basadas en evidencia sólida”.
Asimismo, Simón cree que estos modelos de riesgo compartido y pago por resultados deben evolucionar para “garantizar que respondan de forma equilibrada a las necesidades de todas las partes implicadas”. Ayudaría, en su opinión, el desarrollo de “marcos y guías más claros que faciliten el diálogo temprano” e identificar “con mayor precisión cuáles son los mecanismos más adecuados para cada situación”.
Más diálogo para reducir la variabilidad
Industria y patronal enfatizan que una mejor coordinación entre todos los actores que trabajan en el ámbito de las enfermedades raras será clave para mejorar la financiación y, por tanto, el acceso. Iria González, directora de Market Access y Government Affairs en Ascendis Pharma Rare Disease Iberia, propone pasar de los actuales modelos fragmentado a un funcionamiento “cada vez más coordinado, colaborativo y orientado a objetivos comunes”. Porque el acceso a la innovación, retoma Soledad Ruiz, Rare Disease Cluster Head en Italfarmaco Iberia, requiere de “un enfoque compartido, ya que ningún agente puede abordarlo de forma aislada”.
Soledad Ruiz (Italfarmaco Iberia): “Este tipo de acuerdos representan una oportunidad para abordar desafíos como la generación de evidencia y la predictibilidad en la toma de decisiones”
A futuro, el entorno debe ser favorable también para el sector. “Que se reconozca la aportación de la industria farmacéutica puede contribuir a reforzar la capacidad del país para atraer inversión, desarrollar ensayos clínicos, impulsar la producción industrial y facilitar la llegada de nuevas terapias”, opina Susana Simón, directora de Market Access, Patient Experience y Commercial en Alexion, AstraZeneca Rare Disease Iberia.
El objetivo principal para la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos pasa por reducir la variabilidad. Es decir, que “una decisión nacional de financiación se traduzca de manera ágil en el acceso efectivo del paciente en todo el territorio”, sostiene la responsable de RRII y proyectos de la patronal, Patricia San Segundo.
Iria González (Ascendis Pharma Rare Disease Iberia): “La experiencia acumulada muestra la importancia de avanzar hacia procesos más eficientes, apoyados en la digitalización y en sistemas interoperables”
Este objetivo pasa, inevitablemente, por una mejor coordinación entre las estructuras que ya existen, retoma San Segundo. Pero no entendida como “incorporar nuevas capas de decisión”, sino en que todos los actores persigan “objetivos compartidos, criterios comunes” y se propicie el intercambio de información.
También es clave, para Pablo Pevida, director de Acceso al Mercado y Public Affairs en Lundbeck Iberia, que estos modelos incorporen “aquellas variables diferenciales que caracterizan a estas patologías”. De esa manera se podrá responder mejor a las particularidades de los tratamientos destinados a estas enfermedades y mejorar el acceso a la innovación.
La convocatoria de elecciones generales anunciada a principios de octubre marca un cambio de rumbo respecto a los proyectos legislativos en marcha. La directora de Market Access y Government Affairs en Ascendis Pharma Rare Disease Iberia, considera que la normativa que estaba en tramitación “ofrece una oportunidad relevante para seguir mejorando el acceso a la innovación. La fase de implementación será determinante y requerirá claridad, coordinación y predictibilidad para todos los actores implicados”, concluye.
