..Pablo Malo Segura / Barcelona.
La terapia génica ya es una realidad en hemofilia en Europa, pero todavía no ha llegado a España. Se espera que esto suceda a lo largo de 2023. “Estamos preparándonos para el cambio de paradigma, pero todavía no estamos preparados. Hay una terapia génica aprobada actualmente en Europa para adultos con hemofilia A y, como siempre, ya llegamos un poco tarde. Está disponible cruzando una frontera, en España no es posible. Es una realidad que nos preocupa mucho”. Así lo ha puesto de manifiesto Daniel-Aníbal García, presidente de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo), durante un simposio satélite titulado Terapia génica en hemofilia: ¿preparados para el cambio de paradigma?, patrocinado por CSL Behring, en el Congreso Nacional de Hematología, Hemoterapia, Trombosis y Hemostasia.
El presidente de Fedhemo ha compartido la preocupación del colectivo sobre cuando va a estar disponible este fármaco en nuestro sistema. “El marco regulatorio actual está anticuado, con un Real Decreto de financiación y una Ley de garantías que no piensan en las terapias avanzadas. La actual forma de financiar no piensa en el coste anualizado, sino en cuanto vale cada vial. Es necesario un cambio muy importante del paradigma financiador para no pagar por el vial, sino por el servicio que se está ofreciendo de prevención de consumo de factor VIII o factor IX y de prevención de sangrados”. Por otro lado, ha indicado que la terapia génica en hemofilia tiene que ser administrada en centros que tengan expertise en la enfermedad.
Daniel-Aníbal (Fedhemo): “Es necesario un cambio muy importante en el paradigma financiador, no pagar por el vial, sino por el servicio que se está ofreciendo”
En este sentido, el Dr. Gonzalo Calvo Rojas, del Hospital Clínic de Barcelona, ha coincidido en la necesidad de cambiar el modelo de financiación. “Estamos acostumbrados a pagar por medicamentos que retrasan la muerte. Aquí pagamos dinero por mejorar la vida de los pacientes. Hay que asumir el compromiso de pagar una cantidad sustancial de dinero para mejorar la calidad de vida de estos pacientes que es complicada”. En este sentido, ha asegurado que “un modelo de financiación que sea de pago a largo plazo en función de resultados es la única opción, sino sería injusto para el sistema”.
Además, el Dr. Rojas ha señalado que desde el año 2015, del total de terapias avanzadas aprobadas en la Agencia Europea del Medicamento (EMA), “son bastantes más las terapias avanzadas que no han sido financiadas y admitidas en el Sistema Nacional de Salud que las que sí“. En su opinión, esto sucede por varios motivos: una capacidad de presión limitada de los colectivos afectados, precios sin precedentes, dificultad para establecer patrones de pago o las incertidumbres en duración y seguridad a largo plazo.
Durante su ponencia ha compartido algunas posibles soluciones para esta problemática. Por parte de la administración, ha señalado que “la profesionalización de la evaluación es muy baja”. En esta línea, ha lamentado que en nuestro país hay una ausencia absoluta de una evaluación económica independiente. “Necesitamos un grupo de evaluación de la eficiencia económica de medicamentos independiente de quien toma la decisión de pagar“. Por otro lado, ha señalado que la industria debe comprometerse, entre otros aspectos, a “proporcionar resultados a largo plazo y a no poner precios desorbitados“.
Dr. Gonzalo Calvo Rojas: “Necesitamos un grupo de evaluación de la eficiencia económica de medicamentos independiente de quien toma la decisión de pagar”
Por su parte, el Dr. Santiago Bonanad Boix, del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, ha señalado que la terapia génica es ideal para tratar la hemofilia por las características de la enfermedad. “En 2011 ocurrió el hito de la primera experiencia de terapia génica en hemofilia B y en solo 11 años el recorrido es asombroso. El objetivo de la terapia génica es una expresión sostenida y duradera del factor IX endógeno con una sola administración, el control de las hemorragias, la eliminación del requisito de profilaxis continua y la mejora de la calidad de vida». En este sentido, ha recalcado que la cantidad de ensayos clínicos en hemofilia A y B es “enorme” y ha expuesto los dos más avanzados: Hope-B y Gener8-1. “Todavía hay preguntas no resueltas, pero las expectativas son muy positivas”, ha destacado.
Manejo de expectativas preprocedimiento y priorización de pacientes
Por otro lado, se ha referido a la importancia del manejo de las expectativas preprocedimiento. Así, ha recordado algunos aspectos importantes que deben trasladarse a los pacientes como que “no es una cura; la mutación responsable sigue siendo transmisible, continua siendo necesario modificar el estilo de vida, ya que debe continuar asistiendo a controles y visitas; el daño articular no se recupera; puede seguir necesitando tratamiento con factor; la durabilidad a largo plazo no se conoce; la repetición de terapia basada en virus adenoasociado (AAV) es improbable; y los efectos secundarios de la corticoterapia”.
Daniel-Aníbal ha coincidido en la necesidad de dar información a los pacientes para que las decisiones sean compartidas y ha recordado que gran parte de las personas con hemofilia no tienen diagnóstico ni tratamiento. Además, ha señalado que a veces se minusvalora el impacto y aporte de las terapias génicas en hemofilia. “Puede ser porque había unas expectativas tremendas (curación) que no eran realistas y hay que ajustarse a la realidad”, ha argumentado.
Gran parte de las personas con hemofilia no tienen diagnóstico ni tratamiento
Por otro lado, el presidente de Fedhemo se ha mostrado preocupado por la posible necesidad de priorización de pacientes y ha subrayado que los criterios deben ser bioéticos, eligiendo “a la persona que más se pueda beneficiar de la intervención terapéutica”. Bajo su punto de vista, los profesionales y psicólogos van a tener que trabajar mucho para explicar que no todos los pacientes son candidatos. “No hay que olvidar que priorizar es excluir”, ha manifestado. Finalmente, ha planteado si en un futuro las terapias génicas pueden ser importantes para los países de bajos y medios recursos al provocar que los pacientes tengan que acudir menos al hospital.
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